成人复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）进展迅速、治疗窗口有限，患者复发后能否尽快获得深度缓解，并顺利衔接造血干细胞移植等后续治疗，是改善长期预后的关键。对创新疗法的评价，也不能只停留在单一缓解率，而应综合考量缓解速度与深度、安全性管理、治疗衔接及患者可及性。在第十届中国临床肿瘤学会（CSCO）血液肿瘤学术大会期间，中国医学论坛报社特别邀请苏州大学附属第一医院吴德沛教授，就奥加伊妥珠单抗的循证证据、中国人群安全性以及医保准入价值进行深入解读。
专家介绍
吴德沛 教授
主任医师、教授、博士研究生导师
苏州大学附属第一医院血液科主任
血液系统疾病国家临床医学研究中心主任
苏州大学造血干细胞移植研究所所长
中华医学会血液学分会第十一届主任委员
中国医药教育协会真菌病专业委员会主任委员
中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员
欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）全球委员会委员
中华血液学杂志名誉主编/ JHO 副主编
以第一完成人获国家科技进步二等奖 2 项、何梁何利科技进步奖、吴杨医药奖，入选首届国家杰出医师
吴德沛教授接受访谈
论坛报：目前成人R/R B-ALL领域正面临“双重困境”：一方面是疾病本身预后极差，后线治疗几乎“无药可用”；另一方面是医保内免疫靶向创新药长期处于“零覆盖”的尴尬境地，目前国内获批上市的靶向创新药均自费，患者经济负担较重。作为国内知名的血液临床专家，您如何看待奥加伊妥珠单抗这类创新药物的出现？哪些核心优势能够真正改变这一现状？
吴德沛教授：奥加伊妥珠单抗的出现，确实为深陷困境的R/R B-ALL领域带来了破局的希望，其核心优势可以概括为“精准、高效、安全”三点：
在靶向性方面，它率先实现了从“无差别杀伤”到“精准制导”的跨越。作为国内首个且唯一的CD22 ADC药物，它填补了该领域精准治疗的空白。90%的ALL都表达CD22，这也是目前ALL领域获批创新药唯一靶向CD22的药物，从根本上革新了临床的治疗模式。
而在疗效层面，它有效破解了后线治疗“缓解难、效果差”的临床困局。奥加伊妥珠单抗作为ADC药物偶联6个有效载荷刺孢霉素，能带来快速且深度的缓解。从临床研究的结果来看，相较于传统化疗，完全缓解率，MRD转阴率和3年OS率均提升近3倍。绝大多数患者在2个周期治疗内即可实现微小残留病灶的清除。在刚刚结束的2026 EHA大会，我们中心牵头的一项四期研究也报告了长期随访结果，奥加伊妥珠单抗在中国复发难治ALL患者中展现出了更加优异的疗效和安全性优势，完全缓解率达到81.8%，2年OS率高达48.8%，而既往传统化疗2年生存率仅约为10%。
在安全性与管理便捷性上，它显著降低了治疗本身带来的综合负担。相较于传统化疗，它大幅减少了严重感染和输血依赖的发生，减轻了患者的身体痛苦、临床护理负担和整体治疗费用。同时，1小时门诊输注的给药模式也极大提升了治疗便捷性，让患者在保证疗效的同时，节省了医疗资源，极大提高病床周转率。
论坛报：VOD/SOS是血液肿瘤治疗中一类与肝脏损伤相关的严重不良事件，需要临床重点关注。作为《造血干细胞移植后VOD诊断与治疗中国专家共识（2022年版）》的制定专家，您如何看待VOD在中国人群的发生率和管理策略？在您刚提到的四期研究中，奥加伊妥珠单抗的VOD发生率约为4.5%，远低于国际报道结果。结合您丰富的临床经验和实际使用体会，您如何看待这一安全性数据？
吴德沛教授：该数据与临床观察高度吻合，我们应客观辨证看待奥加伊妥珠单抗的肝脏安全性，其整体风险可控。
从流行病学数据来看，VOD发生率处于低位，安全性轮廓清晰。综合中国多中心数据及我们团队牵头的中国真实世界研究来看，VOD的发生率总体维持在较低水平，多个中心报道的VOD发生率为0，少量中心报道在4.5%以下，且多为1-2级。即使不使用奥加伊妥珠单抗治疗，单纯异基因移植引起的VOD发生率中国也显著低于国际报道数据。中国移植后VOD发生率为0.89%-5.6%， 国际上其他国家报道的水平为3.3%-13.7%，可能与人种差异及中国清晰明确的VOD防治策略有关。
从临床管理角度而言，VOD防控策略成熟，管理有的放矢。黄晓军院士和我牵头，联合众多国内知名移植专家，2022年在中华血液学杂志发表《造血干细胞移植后肝窦隙阻塞综合征诊断与治疗中国专家共识（2022年版）》，对于发病机制、危险因素、诊断及分级、预防和治疗策略给出了明确的建议。VOD是可防可控可管理的，即使发生VOD，70%的轻症患者经支持治疗即可恢复，不必过于担心。
综合评估获益风险比，奥加伊妥珠单抗优势明显，不影响临床决策。相较于R/R B-ALL疾病本身的凶险程度，以及传统化疗带来的高毒性，奥加伊妥珠单抗在带来高缓解率的同时，其肝脏安全性风险是清晰且可防治的，2周期规范治疗VOD发生风险极低。这为临床医生制定“高效低毒”的治疗方案提供了有力依据。
论坛报：正如您所言，奥加伊妥珠单抗的临床价值在于：在机制上实现了精准靶向的突破；在疗效上做到了高效缓解、深度清残且起效迅速；在安全性上，相较于化疗显著降低了感染与输血风险，且VOD/SOS发生率低、可防可控可管理。作为一款极具临床价值的突破性创新药物，奥加伊妥珠单抗近期主动降价62%，积极参与国家医保目录调整，展现出了极大的诚意。结合您刚才提到的这些临床优势，请您点评奥加伊妥珠单抗纳入医保目录后将产生哪些深远意义？
吴德沛教授：可以从临床、患者及卫生经济学三个维度来理解：在临床价值层面，奥加伊妥珠单抗纳入医保将有效填补ALL免疫靶向目录的空白。目前淋巴瘤与多发性骨髓瘤的医保创新药选择已相对丰富，而成人ALL领域仍存在免疫靶向药物“零覆盖”的短板。该药如果能纳入国家医保目录，将填补目录空白，补齐瘤种差异，有助于健康中国2030目标实现。
在患者获益层面，奥加伊妥珠单抗主动降价62%切实提升了用药可及性，契合“保基本”原则，大幅降低了患者的经济负担，治疗费用已接近传统化疗药物整体治疗费用。进入医保将大幅降低患者自付比例，这不仅减轻了用药负担，更减少了因感染、输血等并发症导致的隐性医疗支出，让更多患者能无负担地接受标准治疗，实现高质量生存。
在卫生经济学层面，该药医保管理难度低，对基金影响可控。鉴于成人ALL年发病率仅约0.51/10万人，属于罕见肿瘤，患者人数较少，且奥加伊妥珠是有限治疗疗程，临床治疗通常不超过2个周期（6-8瓶），对医保基金影响有限。
作为国内唯一CD22 ADC，它以“精准、高效、安全”重塑R/R B-ALL治疗格局。2026 EHA公布的中国数据显示CR率达81.8%，2年OS率高达48.8%。针对VOD风险，中国专家共识提供强力管理支撑，安全性可控。随着企业主动降价62%，该药若成功纳入医保，将填补目录中成人ALL靶向药空白，是实现“健康中国”目标的里程碑式进展。
奥加伊妥珠单抗之于R/R B-ALL，不仅照亮了患者的生存之路，更为整个领域树立了精准、高效、可及的新标杆。这种兼顾临床获益与卫生经济学价值的医疗实践，正成为推动血液肿瘤诊疗从顶级中心的个体化探索走向基层均质化落地，以及从技术突破迈向普惠医疗的重要支点。
配配查提示：文章来自网络，不代表本站观点。
